La enfermedad de Huntington es un padecimiento hereditario que va dañando el cerebro poco a poco: afecta el movimiento, la memoria y el estado de ánimo, y hoy no tiene cura. Por eso cualquier tratamiento que logre frenarla es noticia. El 29 de septiembre, la biotecnológica uniQure presentó los resultados a cuatro años de su terapia génica AMT-130, y la lectura es mixta: la enfermedad sigue avanzando más lento, pero el efecto es menor que el que se vio hace un año.
¿Cómo funciona?
AMT-130 se aplica una sola vez, mediante una neurocirugía que la deposita directamente en el estriado, la zona del cerebro más afectada por la enfermedad. Lleva un microARN diseñado para “apagar” el gen de la huntingtina, la proteína que, en su forma alterada, provoca el daño neuronal.
Los resultados
Según el comunicado de la empresa, en 12 pacientes que recibieron la dosis alta y llegaron a los 48 meses:
- En la escala principal que mide la progresión (cUHDRS), la enfermedad avanzó 44 % más lento que en un grupo de comparación externo, pero esa diferencia no fue estadísticamente significativa (p = 0.144).
- En la escala de capacidad funcional diaria (TFC), la progresión fue 61 % más lenta (p nominal = 0.008).
A tres años, la empresa había reportado 80 % y 67 % respectivamente, así que, como señaló STAT News, el beneficio se ha reducido. BioPharma Dive explica que el grupo de comparación no fue un placebo sino una base de datos de historia natural de la enfermedad, en la que faltaba el 53 % de los datos a cuatro años, lo que complica la interpretación.
En seguridad, 5 pacientes de dosis alta (17 %) tuvieron eventos adversos graves por inflamación del sistema nervioso central, todos resueltos, según uniQure.
Lo que sigue
uniQure ya pidió a la FDA de Estados Unidos una aprobación acelerada, que según BioPharma Dive podría resolverse en unos ocho meses. El mercado reaccionó mal: la acción de la empresa cayó alrededor de 40 % el día del anuncio. Aun así, algunos analistas recordaron que lograr frenar esta enfermedad, aunque sea parcialmente, no tiene precedente.
¿Qué significa para México?
Por ahora, nada cambia para los pacientes en México: la terapia no está aprobada en ningún país y su llegada dependería primero de la decisión de la FDA y después de la Cofepris. Lo relevante es que confirma que las terapias génicas de una sola aplicación ya están tocando la puerta de enfermedades neurológicas hereditarias, un campo que hasta hace poco parecía imposible.
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Fuentes: comunicado de uniQure, STAT News y BioPharma Dive, consultadas el 02/10/2026.