Un equipo internacional publicó en la revista New England Journal of Medicine los resultados del primer grupo de pacientes ciegos tratados con optogenética, una técnica que combina terapia génica con lentes especiales para que el ojo vuelva a responder a la luz. El estudio lo encabezan José-Alain Sahel (Universidad de Pittsburgh) y Botond Roska (Instituto de Oftalmología Molecular y Clínica de Basilea), con la biotecnológica francesa GenSight Biologics.
¿Cómo funciona?
La retinitis pigmentosa es una enfermedad hereditaria en la que mueren poco a poco las células del ojo que captan la luz (fotorreceptores). Puede causarla una mutación en más de 100 genes distintos y afecta a 1 de cada 4,000 personas, más de 1.5 millones en el mundo, según GenSight.
En lugar de corregir cada gen, este tratamiento le da un “trabajo nuevo” a otras células de la retina que sí sobreviven:
- Una sola inyección en el ojo lleva las instrucciones para fabricar ChrimsonR, una proteína que reacciona a la luz ámbar.
- El paciente usa unos lentes con cámara que convierten lo que tiene enfrente en pulsos de luz ámbar.
- Esos pulsos activan las células tratadas, que mandan la señal al cerebro.
Los resultados
| Resultado | Pacientes |
|---|---|
| Ganaron sensibilidad a la luz | 7 de 10 |
| Mejora clínicamente significativa | 6 de 10 |
| Mejoraron en tareas visuales con los lentes (detectar, ubicar o tocar objetos) | 4 de 8 que hicieron las pruebas |
Fuentes: News-Medical y GenSight Biologics.
Según News-Medical, algunos pacientes lograron encontrar una puerta o seguir una línea con los lentes puestos, y las mediciones mostraron actividad en las zonas visuales del cerebro. Quienes entrenaron más con los lentes obtuvieron mejores resultados.
Importante: el tratamiento no devuelve la vista normal: los pacientes no pueden leer ni reconocer caras. Es un ensayo pequeño de fase 1/2 cuyo objetivo principal era la seguridad, que los investigadores consideraron aceptable. La terapia (GS030) no está aprobada en ningún país.
¿Qué significa para México?
La retinitis pigmentosa es una de las principales causas de ceguera hereditaria y no tiene cura. Si la proporción de 1 en 4,000 aplica a México, serían decenas de miles de personas. Este avance no estará disponible pronto, pero abre una vía que no depende del gen afectado, algo clave para una enfermedad con tantas causas genéticas.
- Si en tu familia hay casos de ceguera nocturna o pérdida de visión periférica, consulta a un oftalmólogo especialista en retina.
- Desconfía de clínicas que ofrezcan “terapias génicas” no aprobadas para recuperar la vista.
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Fuentes: News-Medical (07/10/2026), GenSight Biologics vía BioSpace y el artículo en NEJM, consultadas el 13/10/2026.